I pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B ( pB-ALL ) che hanno manifestato una recidiva dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( allo-HSCT ), hanno avuto una recidiva più di una volta o sono resistenti al trattamento di prima linea, hanno, una prognosi infausta.
Le cellule T del recettore chimerico dell'antigene ( CAR-T ) mirate a CD19 si sono evolute come potenti terapie immunitarie.
Tisagenlecleucel ( Tisa-cel; Kymriah ) è un prodotto CAR-T anti-CD19 autologo disponibile in commercio.
È stato condotto uno studio retrospettivo invitando tutti i Centri CAR-T in Germania a partecipare.
Sono stati inclusi 81 pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B. 28 giorni dopo l'infusione di cellule CAR-T, 71 pazienti ( 87.7% ) avevano una risposta completa e 8 ( 9.9% ) non erano in remissione.
A 2 anni, le probabilità di sopravvivenza libera da eventi ( pEFS ), sopravvivenza libera da recidiva ( pRFS ) e sopravvivenza globale ( pOS ) sono state rispettivamente del 45.3%, 51.7% e 53.2%.
La probabilità di sopravvivenza libera da eventi non è stata diversa nei pazienti senza ( n=16, 55.0% ) rispetto a quelli con precedente trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( n=65, 43.4% ).
Nei pazienti trattati dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, il tempo alla ricaduta dopo allo-trapianto HSCT è risultato essere un forte predittore di esito.
I pazienti con recidiva entro 6 mesi dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche hanno avuto una pEFS deludente del 18.4% ( pOS=16.0% ); pEFS per coloro che hanno avuto recidive successive è stata del 55.5% ( pOS=74.8% ).
Lo studio ha fornito l'esperienza del mondo reale nei pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta trattati con Tisagenlecleucel, in cui la maggior parte dei pazienti è stata trattata dopo aver avuto una recidiva dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
In totale il 45.3% è stato salvato con una singola dose di Tisagenlecleucel. La scoperta che i pazienti con leucemia linfoblastica acuta dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche avevano una pEFS di gran lunga migliore se la recidiva si era verificata oltre i 6 mesi potrebbe essere utile nel processo decisionale clinico e motivare gli studi per scoprirne le ragioni. ( Xagena2023 )
Bader P et al, Blood Adv 2023; 7: 2436-2448
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