L'efficacia e la sicurezza di Nilotinib ( Tasigna ) nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica con cromosoma Philadelphia positivo ( Ph+ ) resistente / intollerante a Imatinib / Dasatinib ( R/I ) o di nuova diagnosi ( ND ) in fase cronica ( CML-CP ) è stata dimostrata nello studio DIALOG di fase 2 in aperto.
In questa analisi finale, sono state presentate l'efficacia e la sicurezza a lungo termine per i pazienti che hanno completato 66 cicli di 28 giorni di trattamento con Nilotinib 230 mg/m2 due volte al giorno o lo hanno interrotto anticipatamente.
Complessivamente, sono stati arruolati 59 pazienti e ne sono stati trattati 58 ( resistente / intollerante, n=33; nuova diagnosi, n=25; tempo mediano di trattamento: 60.5 e 51.9 mesi, rispettivamente ).
Nella coorte resistente / intollerante, il tasso cumulativo di risposta molecolare maggiore ( MMR; BCR-ABL1 scala internazionale IS inferiore o uguale a 0.1% ) è stato del 60.6% e nessun paziente ha presentato una perdita confermata di risposta molecolare maggiore.
Tra i pazienti con nuova diagnosi, il miglior tasso di risposta molecolare maggiore complessivo è stato del 76.0%; 3 pazienti hanno avuto una perdita confermata di risposta molecolare maggiore.
I tassi di risposta molecolare cumulativa MR4 ( BCR-ABL1 IS inferiore o uguale a 0.01% ) e MR4.5 ( BCR-ABL1 IS inferiore o uguale a 0.0032% ) per 66 cicli sono stati del 27.3% e 12.1% nella coorte resistente/intollerante, e del 56.0% e 44.0% rispettivamente nella coorte nuova diagnosi.
Il profilo di sicurezza di Nilotinib è stato coerente con quelli dei report precedenti.
Non si sono verificati decessi durante il trattamento.
Questi dati a lungo termine ( fino a circa 5 anni ) supportano l’efficacia e la sicurezza di Nilotinib nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica. ( Xagena2023 )
Hijiya N et al, Blood Adv 2023; 7: 7279-7289
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